重度再生障碍性贫血（SAA）是一种危及生命的罕见获得性血液病，可能出现疲倦、呼吸困难、反复感染以及限制日常活动的异常瘀伤或出血等。兔抗人胸腺细胞球蛋白（rATG）联合环孢素（CsA）方案推荐为成人SAA患者的一线免疫抑制治疗(IST)。研究发现IST治疗加用TPO受体激动剂可提高SAA血液学反应率。

病例一

作者简介

包世杰

医院血液科

病史简介：

患者女性，65岁。因「间断牙龈出血、口腔血泡，伴头晕乏力」入院。血常规提示三系减少，骨髓活检提示增生明显低下。入院查体见贫血貌，双上肢散在片状瘀斑。排除风湿免疫、感染、肿瘤、PNH、巨幼细胞性贫血等继发因素，诊断为极重型再生障碍性贫血。

诊疗经过：患者入院后，给予兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白r-ATG（mgd1，mgd2-5）+环孢素CsA（50mgq12h）+艾曲波帕（50mgqn，1周后75mgqn）+十一酸睾酮软胶囊（40mgtid）治疗。治疗后患者白细胞、中性粒细胞、血小板等逐渐升高。

治疗转归：患者治疗效果良好，现白细胞及中性粒、血红蛋白已恢复正常，血小板恢复至78-99×/L，仍在上升趋势中。

左右滑动查看完整PPT

大咖点评

孙志强

医学博士，主任医师，硕士生导师

医院

广东省医学会血液学分会委员

广东省医师学会血液科医师分会委员

中国免疫学会血液免疫分会委员

中国抗癌协会康复会血液分会副主任委员

深圳市抗癌协会淋巴瘤专业委员主任委员

深圳市医师学会血液科医师分会副主任委员

深圳市医师学会淋巴瘤分会副主任委员

深圳市抗癌协会白血病委员会副主任委员

抗癌联盟深圳市淋巴瘤分会副主任委员

深圳市健康管理协会细胞免疫学专业委员会副主任委员

深圳市医学会血液学分会常委

广东省预防预防医学会血液肿瘤学分会常委

深圳市抗癌协会精准医学会常委

深圳市抗癌协会血液肿瘤分会常委

中国抗癌协会肿瘤与微生态专业委员会委员

（上下滑动查看）

亮点：老年SAA患者，明确诊断后即启动IST联合TPO~RA治疗，可以取得好的疗效。

该患者65岁，SAA诊断明确，排除其它疾病，根据指南和最新文献，在一个月内选用ATG联合环孢素、TPO~RA（艾曲泊帕）治疗，在三个月是达到部分缓解。不良反应可控。

本病历有以下几个特点：

1、老年女性重型再生障碍性贫血，为IST绝对适应症；

2、ATG联合环孢素，艾曲波帕治疗老年SAA有效；

3、IST联合艾曲泊帕治疗安全性可控；

4、老年患者，需要警惕MDS克隆。

病例二

作者简介

林赠华

医院血液科

医学博士，副教授，副主任医师

●医学博士，副教授，副主任医师，硕导

●《中华血液学杂志》第十届通讯编委

●中华医学会血液病学分会第十届委员会红细胞疾病学组委员

●北京癌症防治学会红细胞疾病专委会委员

●江苏省医学会血液分会第九届委员会红细胞疾病学组秘书

●医院学会贫血专业委员会青年学组副组长

●南通市抗癌协会血液肿瘤专业第一届青委会主任委员

●南通市医师协会血液病学医师分会委员兼秘书

●美国国立卫生研究院访问学者（.05-.05）

●目前主持中国博士后课题1项，以第一作者/通讯作者在《STEMCELLS》等杂志发表SCI论文4篇。

（上下滑动查看）

病史简介

患者女性，44岁。因「头昏伴背部及双下肢出血点1月余」入院。血常规提示三系减少，骨髓活检提示骨髓造血组织增生明显低下。入院查体可见贫血貌，背部及双下肢散在出血点。完善相关辅助检查，排除其它原因后，诊断为重型再生障碍性贫血。

诊疗经过：患者入院后给予兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白r-ATG（3mg/Kg.d×5d）+环孢素CsA（4mg/Kg.d）+艾曲波帕EPAG（50mg/d），同时给予粒细胞集落刺激因子G-CSF、安雄，以及护肝、输血小板、红细胞、抗感染等治疗。患者使用G-CSF后白细胞能维持接近正常水平，标准IST+EPAG起8个月评估为明显进步，后期18月评估为基本治愈，随访至今评估为基本治愈。

治疗转归：患者出院后已停用G-CSF，标准IST+EPAG起6个月评估为缓解愈，停用安雄，并逐渐减停EPAG，于IST+EPAG起9个月停用EPAG，随后开始CsA逐渐减量，目前维持CsA25mg/d。

左右滑动查看完整PPT

大咖点评

刘红

医学博士，主任医师，硕士生导师

●日本广岛大学医学博士、客座教授，美国OhiO州Toledo大学访问教授。

●中华医学会内科学分会委员，江苏省医学会内科分会候任主任委员。江苏省医学会血液分会副主任委员兼红细胞疾病学组组长,江苏省医师协会血液分会副会长。

●医院血液内科主任、血液病研究所所长，南通市医学会血液分会主任委员。

●江苏省有突出贡献的中青年专家，江苏省医学领军人才。《WorldJournalofMethodology》、《中华血液学杂志》编委

●主持国家自然科学基金、省级课题五项，获科研经费五百多万元。获奖的成果有江苏省科技进步奖两项，江苏省医学科技奖一项，江苏省新技术引进一等奖一项，二等奖两项。在国外核心期刊上发表SCI收录论文36篇。

（上下滑动查看）

亮点：艾曲波帕联合rATG+CsA方案可以提高患者IST治疗的疗效。

该患者年龄44岁、诊断SAA明确，其无HLA配型相合的同胞供者，根据指南选用标准IST治疗。在此基础上加上了艾曲波帕治疗，18月后疗效评估为基本治愈，治疗有效。

通过此病例的诊断及治疗我们可以看到：

1.对初诊的SAA患者，在rATG+CsA治疗基础上加上艾曲波帕可以进一步提高疗效，艾曲波帕通过TPO受体依赖途径及祛铁抑制TET2途径促进干细胞增殖，与IST作用机制相辅相成。2.使用G-CSF后白细胞反应良好是其IST治疗有效的预测指标。3.对40岁以上患者IST加EPAG能否取代造血干细胞移植作为一线治疗、EPAG加IST治疗中的剂量如何选择，如何在IST起效后维持及减停仍值得进一步探讨。

审批编码：MAT-CN--1.0-09/

内容策划：陈静

内容审核：马森

题图来源：站酷海洛

精彩·推荐